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罕见病，又称“孤儿病”，指那些发病率极低的疾病。根据世界卫生组织（who）的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰-1‰的疾病。
常见的罕见病有，白化病，多发性硬化症，肢端肥大症，特发性肺动脉高压病，苯酮尿症，线粒体病等。由于罕见病患者数量少且研发成本高，制药企业基于经济效益的考量，对罕见病药物研发并不积极。
以鹰国为例，83年以前上市的孤儿药品种只有38种，为了鼓励药企和支持罕见病药物的开发与应用，鹰国**在当年颁布《孤儿药法案》，也是世界首部孤儿药法案。
药企获得孤儿药资格后将获得一系列的优惠，包括研发经费的**支持，免除新药申请费，药物营销申请费，审批快速通道，科研基金申请优先考虑，税收优惠和7年市场独占权。同时，在动物实验阶段可以提交申请孤儿药资格。
孤儿药法案颁布后，三十多年时间，fda共颁发了5219个孤儿药资格，最终获批的药物数量为843个。
鉴于《孤儿药法案》的巨大推动作用，世界各国相继颁布类似法案以鼓励孤儿药的创新。
随着科技的发展，基因疗法、sirna、免疫疗法等新型治疗手段的出现，对罕见病药物的研发也起了巨大的推动作用，目前全球约有560个罕见病药物项目正在进行中。最近五年，fda共批准15种孤儿药，一些难治罕见病在治疗上都有了新的突破。
19年国内也通过了快速审批或优先审批或有条件方式的上市许可，批准了8种孤儿药上市。同时，随着制药工业水平的不断提升，一些本土企业开始涉足罕见病领域，进入早期探索阶段。
但是，国内罕见病的药物研发依然困难重重，不但研发和临床应用难度高，最重要的原因，则是罕见病的药物价格高，受众少。
由于罕见病患者人数少，即便企业瞄准的是填补临床需求的空白，而非盈利，但为了收回成本，药物必然价格高昂。
>例如，诺华的芬戈莫德，一款治疗多发性硬化症的药物，在国内售价为10500元/盒，全球范围看尽管这个定价已不算高，但是很多家庭依然无法承受。
19年，脊髓性肌萎缩症的zolgensma的基因疗法的药物在鹰国批准上市，售价210万美元（约1469万人民币），堪称史上最贵药，更是普通民
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