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“而我，最喜欢征服这样的对手，挑战最高的难度。”
“接下来分析一下诺华这款1400万人民币的天价药和罗氏的口服天价药。”
“众所周知，脊髓性肌萎缩症（sma）是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，也是婴儿死亡的主要遗传原因。其发病根源在于一种被称为运动神经元生存蛋白（smn）的缺失或失常。”
“人体内有两条可以生成smn蛋白的基因，分别是smn1基因和smn2基因，但smn1基因占主导作用，smn2基因仅产生约10%的少量smn蛋白。”
“一旦smn1基因功能失常，可导致患者无法生成足够的smn，进而影响患者的运动，呼吸，吞咽以及脾脏，心脏，胰腺等多器官，甚至威胁患者生命。”
“根据smn蛋白水平缺失的程度，sma可以被分为几个类型。其中，最严重的i型sma患者通常由于迅速的神经元死亡和肌肉损伤，大部分在24个月时就会去世或者需要永久性呼吸支持。”
“根据致病机理，sma的治疗方案有两条不同的路径。其一是针对smn1基因，直接通过载体将能够编码正常smn1的基因导入，也就是诺华的z药所采用的基因疗法。”
“第二种就是针对smn2基因，通过促进患者体内smn2的正常表达来实现smn蛋白的制造。这就是罗氏的口服液e药。”
“理论上讲，smn1 基因替代疗法是治疗脊髓性肌萎缩症最合理，最有效的方法之一，其优势在于仅通过单次静脉注射即可获得临床疗效。”
“诺华的z就是这样的一种药物，它将拷贝的smn1基因传递到肌肉细胞，使得能够产生smn蛋白。smn1的缺陷基因没有被移除，可能会继续转录，产生未知的下游效应。”
“这种治疗方法就是像打疫苗一样，通过一种安全性较高的病毒载体将正确的smn1基因导入宿主体内，从而感染运动神经元细胞，使新生细胞能够产生smn蛋白。只需要一针，患者体内就能源源不断地产生smn蛋白，从某种意义上治愈此病。”
“当然第二种方法也很不错，通过小分子结合剂调节smn2基因mrna的剪切，能够表达正常smn蛋白的mrna水平，从而缓解sma患者的症状。”
“它要按照患者体重给出剂量，而且
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