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数日后,安德烈在公司收到了样品。
随即兴冲冲地来到罕见病事业部,找到了实验室负责人。
“杜克博士,好消息,我给你们带来了一份礼物,相信你一定会喜欢它。”
安德烈将手中的纸箱递了过去。
杜克博士头发灰白,已经年过六旬,但还是精神抖擞,眼神明亮。
>他一脸疑惑地接过去,看到上面‘Sanqing’几个字母,脸色顿时一变。
立马打开纸盒,只见里面是一排整整齐齐的玻璃试管。
随手拿起一个玻璃试管,看到上面的英文标签,顿时两眼放光,惊喜交加。
“哇,安德烈,你的礼物不会是三清的arc1蛋白样品吧?这可是一份巨大的惊喜啊!”
杜克博士顿时高兴得手舞足蹈,带着安德烈直奔实验室而去,一边走一边滔滔不绝地介绍道。
“我们最近正在进行血友病的基因治疗研究,已经有了一些眉目,但是离临床实验还有一定距离。”
“我们的研究人员从7名严重A型血友病患者的尿液中分离出尿路表面的上皮细胞,将其重新编程成诱导多能干细胞(iPS细胞)。然后对iPS细胞进行基因编辑,**了VIII因子正常基因的多个拷贝。”
“这些内皮细胞植入A型血友病小鼠的皮下后,组成血管网络。血管直接将功能因子VIII直接输送到血液中,分泌的蛋白足以供给全身。”
“结果非常让人鼓舞,植入内皮细胞后的小鼠,体内循环凝血因子VIII增加了600%,并恢复了正常的凝血。”
“目前这一疗法只在A型血友病的小鼠模型上得以实现,至于在人体细胞中的实验,由于步骤较复杂,在使用CRISPR-CAS9技术进行基因编辑的时候,脱靶率较高,成功率不太让人满意。”
“不过,既然你带来了这些宝贝,”杜克博士笑着举起手中的试管,眼神中充满了期待。
“希望三清的全新基因技术能够给我们带来新的突破。”
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两周后,杜克博士看着眼前的实验结果,目瞪口呆,一脸的不敢置信。
“OhMyGod!奇迹!这一定是奇迹
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